La terapia genica, una medicina di precisione per il terzo millennio: promesse e sfide scientifiche ed etiche

Luigi Naldini: Direttore Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica. Professore dell'Università Vita-Salute San Raffaele, Milano.

Abstract
Gli ultimi anni hanno segnato un punto di svolta per la terapia genica e cellulare. Accanto ai trattamenti già disponibili avanzano quelli futuri, basati sulle tecnologie di editing genetico (CRISPR), che intervengono sul genoma "riscrivendo" la sequenza di un gene, per correggere le mutazioni causa di malattia e potenziare l'azione delle cellule immunitarie contro i tumori. Questi scenari necessitano di una profonda riflessione
di natura scientifica ed etica estesa alla cittadinanza intera che affronti il tema della biosicurezza.